Edición genética: cortar y pegar el ADN

Ctrl+X / Ctrl+V: corta y pega tu ADN

Así es como se conoce a la herramienta de edición genética CRISPR-Cas9: el "corta y pega genético".

Actualmente, esta herramienta es ampliamente utilizada en investigación básica. Pero para otras aplicaciones (como tratar enfermedades humanas) ya es más complicado.

Primero de todo, ¿qué es CRISPR?

Es una región del ADN de las bacterias que constituye su mecanismo de memoria inmunológica para defenderse de los virus que las infectan (bacteriófagos).

CRISPR significa "Secuencias Repetidas Palindrómicas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas". Dicho de otra manera, secuencias de ADN repetidas y separadas por espaciadores.

Estos espaciadores son fragmentos del material genético de los virus que han infectado antes a la bacteria.

Así, la bacteria es capaz de identificar al virus (memoria) y cortar su material genético para que no pueda actuar.

¿Cuál es su origen?

Aunque ya en 1987 se describieron estas secuencias repetidas, fue el español Francis Mojica quien las estudió en mayor profundidad desde 1993 y quien las nombró como CRISPR en 2001.

Además, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna vieron el potencial de este sistema para editar el genoma, lo que las llevó a ganar el Nobel de Química en 2020.

¿Cuáles son sus limitaciones?

El sistema CRISPR-Cas9 es capaz de dirigirse específicamente a una región del genoma y editarla. Sin embargo, a veces puede fallar.

Ya se ha aprobado una terapia para anemia falciforme y β-talasemia en humanos, pero la modificación de las células se realiza ex vivo. Por desgracia de momento es una terapia muy cara y, por tanto, al alcance de muy pocos.